【ゾルゲンスマ髄注】が薬価収載されました

2026年5月20日（水）にゾルゲンスマ髄注が薬価収載されました。

一般社団法人SMA家族の会では、2026年5月16日（土）にハイブリッドにて【ゾルゲンスマ髄注勉強会】を開催しました。

ゾルゲンスマは2020年に承認された遺伝子治療薬ですが、これまでは2歳未満のSMA患者さんだけが対象でした。しかし今年4月、成人も含む2歳以上のSMA患者さんを対象とする、年齢やタイプに縛りのない「ゾルゲンスマ髄注」が承認されました。

これを受けSMA家族の会では、製薬会社に依頼し、会員限定で、この薬剤に関する勉強会を開催しました。

当日は、ゾルゲンスマ髄注の治験結果を中心に、投与条件や投与方法などについて、詳細な説明が行われました。

参加者は会場とオンライン合わせて約90名と、会員さんの参加率は非常に高く、説明会後の質疑応答は約１時間にもおよび、この薬剤に対する関心の高さが伺われました。

大変充実した有意義な勉強会となりましたこと、事前準備等にご尽力くださったスタッフの皆さまに感謝申し上げます。

SMA治療は、スピンラザの高用量化、エブリスディの錠剤化、ゾルゲンスマの髄注化と、めざましいスピードで進歩しています。さらに現在もまったく違うアプローチの薬剤の研究が進められています。「SMA家族の会」では、今後も会員さんへより正確に、よりスピーディーに情報提供できるよう、さまざまな企画をしていきます。

一人ひとりの患者さんが将来に見通しをもち、納得して治療を選択できるよう、ぜひご参加ください。

治療薬に関する質問・疑問等がありましたら、事務局アドレスまでご連絡ください。