SMARTコンソーシアムからのお願い②SMA家族の会2019年7月24日読了時間: 1分 SMARTコンソーシアムご登録患者様へ 先月 登録患者様へニュースレターNo.6をお送りすると共に、 患者様の現在の状況をお伺いする質問用紙を同封させて頂きました。 多数の方にご回答頂き誠にありがとうございます。 未回答の方は、7月末日が締切となっております。ご協力のほどどうぞよろしくお願いいたします。 SMARTコンソーシアム事務局 https://www.sma-rt.org/
【ゾルゲンスマ髄注】が薬価収載されました2026年5月20日(水)にゾルゲンスマ髄注が薬価収載されました。 一般社団法人SMA家族の会では、2026年5月16日(土)にハイブリッドにて【ゾルゲンスマ髄注勉強会】を開催しました。 ゾルゲンスマは2020年に承認された遺伝子治療薬ですが、これまでは2歳未満のSMA患者さんだけが対象でした。しかし今年4月、成人も含む2歳以上のSMA患者さんを対象とする、年齢やタイプに縛りのない「ゾルゲンスマ髄
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