脊髄性筋萎縮症Ⅰ型治療薬(単回点滴静注)の治験の参加募集に関するお知らせ SMA家族の会2019年6月4日読了時間: 1分更新日:2019年6月21日脊髄性筋萎縮症1型と診断された未治療、生後6か月未満の患者さんを対象とした単回点滴静注の治験に参加していただける方の募集を開始しました。チラシのPDFはこちらのリンクから↓【 遺伝子治療の治験への参加募集 】
【ゾルゲンスマ髄注】が薬価収載されました2026年5月20日(水)にゾルゲンスマ髄注が薬価収載されました。 一般社団法人SMA家族の会では、2026年5月16日(土)にハイブリッドにて【ゾルゲンスマ髄注勉強会】を開催しました。 ゾルゲンスマは2020年に承認された遺伝子治療薬ですが、これまでは2歳未満のSMA患者さんだけが対象でした。しかし今年4月、成人も含む2歳以上のSMA患者さんを対象とする、年齢やタイプに縛りのない「ゾルゲンスマ髄
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